Malattie rare: meno attese per le terapie

Febbraio, mese dei malati rari. Si definisce rara una malattia che, secondo gli standard europei, colpisce 5 persone su 10mila. Il numero di patologie conosciute e diagnosticate oscilla tra i 7 e gli 8000 casi e il grave disagio che queste comportano è il non avere farmaci specifici – i cosiddetti farmaci orfani – che le combattano perché i costi della ricerca, per le case farmaceutiche, non sarebbero compensati dai ricavi che si trarrebbero dalla loro produzione e messa in commercio. In Italia i malati rari sono circa 2 milioni, secondo la rete Orphanet, di cui il 70% in età pediatrica mentre per l’Istituto superiore di Sanità, l’apposito registro nazionale stima 20 colpiti ogni 10mila abitanti e ogni anno sarebbero 19mila le persone affette da tali patologie, seguite da circa 200 strutture in tutta la penisola. La Regione Lazio, per sensibilizzare sul tema, ha aderito all’invito della Federazione italiana malattie rare (Uniamo), aprendo a Roma il mese dedicato – che culminerà il 28 febbraio nella Giornata internazionale – con un evento ad alto impatto, che ha visto protagonista un tram che percorrerà parte della capitale con l’insegna della Federazione. La stessa cosa avverrà a Milano. Utilissima la metafora dei binari, quale “percorso definito, chiaro che indica che dobbiamo intraprendere tale strada”, ha annunciato il sottosegretario alla Salute Pierpaolo Sileri, presente alla manifestazione insieme a Silvio Brusaferro, presidente dell’Istituto superiore di Sanità e all’assessore alla Sanità della Regione Lazio Alessio D’Amato. Un cammino in parte tracciato dal Testo unico approvato, che ora necessita dei decreti attuativi. “Roma – come sottolineato dall’assessore D’Amato – è la capitale italiana nelle cure delle malattie rare, abbiamo dei centri d’eccellenza importanti, sia per adulti che a livello pediatrico, e abbiamo anche un’area farmaceutica e di ricerca molto avanzata”. Un primo passo, per le Regioni, è costituito dall’approvazione dell’emendamento a firma della deputata di “Coraggio Italia” Fabiola Bologna, contenuto nella bozza del decreto attuativo del Pnrr, volto a ridurre i termini per l’accesso alle terapie per pazienti con malattie rare, velocizzando le procedure regionali.